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尧唐生物是专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术,开发新一代mRNA药物和基因编辑药物的高科技生物技术公司。尧唐生物通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化,对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进,致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。
尧唐生物通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化,对
新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进,致力于开发针对遗传性
疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。
β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病,在世界范围内普遍流行,是最常见的单基因疾病之一,因功能性β-珠蛋白严重缺乏,相当一部分患者需要定期输血才能存活,从而导致输血依赖性地中海贫血(TDT)。